第二天，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与Exonics Therapeutics（下列简称Exonics）签署了最终收买协定。这笔生意业务预计将于2019年第三季度完成。
根据协定，福泰将以10亿美元的价格收购Exonics。此中，Exonics的控股者将获得2.45亿美元的预支款，并有机会在实现里程碑后失掉荫蔽付款。
这笔收购的指标是加强福泰制药的基因编纂才干，以斥地治疗杜氏肌养分不良症（DMD）和1型强直性肌营养不良症（DM1）的基因编纂疗法。
Exonics创设于2017年，是一家位于美国马萨诸塞州波士顿的生物技术手段公司，致力于为DMD和其他很有问题的遗传性神经肌肉疾病患者启迪基因编辑疗法。Eric Olson博士是Exonics的科学开创人，也是SingleCut CRISPR武艺的发现者。
Exonics正在斥地前辈的SingleCut CRISPR基因编纂疗法，用于修复基因渐变。今朝，该公司已经应用 SingleCut CRISPR 在多个小型和大型植物DMD病例前模型中对肌营养不良卵白进行了基因修复，并取患了良好的效果。
福泰创建于1989年，总部位于美国马萨诸塞州波士顿，是一家制药公司，致力于为很有问题疾病患者垦荒药物。该公司关注的重点涵概囊肿纤维化、癌症、净化性疾病、肠道炎症、神经窒碍疾病等。
为了进一步缩减基因编纂本事，福泰还宣布与CRISPR Therapeutics签署单干和谈，以发现和开荒用于DMD与DM1的基因编辑疗法。CRISPR Therapeutics正在使用其专有的CRISPR / Cas9基因编纂平台开拓药物。
相干实行已经证实，使用腺关系病毒（AAV）来供给基于CRISPR / Cas9武艺的无效载荷，可能识别和改正外显子突变，禁止肌营养不良蛋亮的发生，从而抵达治疗DMD与DM1的指数。
注：原文有删减
