创新疗法有望今年完成新药申请

文章来源:健康时报 2019-06-19 13:28

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15日,在阿姆斯特丹举办的第24届欧洲血液学协会(EHA)年会上,Global Blood Therapeutics(GBT)宣告了其治疗镰状细胞贫血(SCD)的在研药物voxelotor,在3期临床试验中失去的最新医治的效果数据。这些数盘踞望救助GBT在往年下半年完成voxelotor的迁移转变新药申请。 
 
作为一种遗传性血液疾病,SCD的病因是由于编码血红蛋白(Hb)β链的基因出现渐变,天生无比形状的镰状血红卵白(HbS)。环球每年约有25至30万SCD患儿出生。在脱氧状态下,HbS每每聚合在一路,在红细胞(RBC)内形成长而刚性的杆,促使RBC变形出现镰刀状,进而导致溶血性血虚(RBC破不好),以致多器官损伤与晚期死亡。这种镰刀状变形历程也会导致毛细血管和小血管的梗阻,引发器官缺血性损伤以及疼痛。梗概一半的SCD患者履历过血管通达性求助紧急(VOC)。 
 
▲SCD与其导致的VOC默示图(图片泉源:GBT官网) 
作为一款小分子创新疗法,voxelotor可以救命血红卵白更好地荟萃氧气,并压制它们的多聚化,从而提防镰刀状变形历程的发作,维持RBC的畸形状态,进而改进溶血性血虚。鉴于对新型SCD疗法的争切重要,美国FDA也曾付与voxelotor突破性疗法认定、倏地通道资格与孤儿药资历。值得一提的是,FDA也曾批准GBT公司使用加快批准阶梯提交新药要求,这象征着该公司可应用庖代止境权衡voxelotor的治疗的效果。 
 
▲HOPE试验的最新试验究竟(图片根源:GBT官网) 
274名大于12岁的SCD成人患者在名为HOPE的3期临床试验中,别离接受1500 mg或900 mg voxelotor,或劝慰剂的医治。蒙受医治24周后,对意向治疗人群(ITT)的事实剖析显示,voxelotor能快速,强力与短暂地改良SCD患者的血红蛋白程度。Voxelotor组血红蛋白程度提浅易过1 g/dL的患者比例分别为51.5%(1500 mg)与32.6%(900 mg),显着高于安慰剂组(6.5%)。其他,Voxelotor的保险性与耐受性良好。 
GBT总裁兼ceoTed W. Love博士显现:“本次颁布发表的最新试验终归,是对之前在2018年12月举行的美国血液学会年会(ASH)上宣布的HOPE试验数据的一次加强和填补,也是构成voxelotor新药要求转动提交的根蒂。GBT无望在今年下半年实现voxelotor的新药要求。” 
参考材料: 
[1] GBT Announces Updated 24-Week Efficacy Data from All Patients Enrolled in Phase 3 HOPE Study Showing Statistically Significant and Sustained Improvements in Hemoglobin with Voxelotor. Retrieved June 14, 2019, from https://ir.gbt.com/news-releases/news-release-details/gbt-announces-updated-24-week-efficacy-data-all-patients 
[2] 速递 | 镰状细胞病新药获取3期主动停顿. Retrieved June 14, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/ojdXWuuVXe-hnL1jQN9FUQ 
[3] ASH | 大会末了一天,血液疾病的这些最新停顿值得存眷. Retrieved June 14, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzAwMDA5NTIxNQ==&mid=2649979164&idx=2&sn=0ccd8fe89affa45e53c04dae7160c369&chksm=82e9ff9cb59e768a200981ce88fd2f6639322aece96ca9ebb487c0d43b561b324efdc7b441a0&scene=21#wechat_redirect 
 
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