Santhera Pharmaceuticals是一家用心于垦荒和贸易化翻新疗法医治罕有病与其他疾病的瑞士制药公司。克期，该公司宣布，欧洲药品治理局（EMA）已受理Puldysa（idebenone）的上市核准申请（MMA），该药用于未应用糖皮质激素的杜氏肌养分不良症（DMD）患者医治呼吸听从窒碍。EMA人用医药制造品委员会（CHMP）对该MAA的审查按次曾经带动，约莫2020年中期揭橥查察见地。
Santhera公司首席医疗官兼斥地卖命人Kristina Sjoblom Nygren博士浮现：“CHMP启动MAA审查是我们获得的一个紧要里程碑，目前DMD患者还没有可用的呼吸依顺爱惜疗法。我们守候着在审查历程中与CHMP亲昵单干，尽快为患者提供Puldysa。”
idebenone是一种合成的短链苯醌（short-chain benzoquinone），这是NAD(P)H:醌腐蚀还原酶（NQO1）的帮手因子。idebenone可以刺激线粒体电子传送，削减与拔除活性氧（ROS）并填补细胞能量程度。在美国和欧盟，idebenone已被赋与孤儿药资格，在美国还被赋与了神速通道资历。
DMD是一种最常见、最具烧毁性的发展性肌肉有力疾病类型，患者从年幼时就开端发生发火肌肉退化，招致初期病发和呼吸衰竭入世。DMD是一种遗传性、退行性疾病，由编码抗肌萎缩卵白（dystrophin，Dys）的基因出现渐变导致，该病几乎只发生发火在男性身上，在举世规模内，活制作儿中发病率高达1/3500。DMD的个性是Dys的不足，招致细胞毁伤、钙稳态受损、侵蚀应激水准举高和肌肉细胞能量生成削减。随着年事的增多，渐进性的呼吸肌肉无力影响胸副肌与膈肌，招致呼吸体系疾病、气道排泄物肃清窒碍、有用咳嗽引起的复发性肺部沾染，终极导致呼吸衰竭。今朝尚无药物获批用于延缓DMD患者呼吸功用的损失。
idebenone劝化机制（图片根源：Santhera公司网站）
Puldysa MAA的提交，是基于多项II期和III期病例研究的数据，网罗一项双盲、劝解剂对照、要害性III期研讨DELOS，该研究在64例未蒙受糖皮质激素医治的DMD患者中睁开，研讨中患者承受idebenone（900mg/天）或宽慰剂。到底显示，该研究达到了首要止境：医治52周后，与慰藉剂组相比，idebenone治疗组呼气峰值流量（PEF）下降的速率明显低落，注解该药可以减缓患者呼吸机能下降的进程。来自双盲、安慰剂对照II期研究DELPHI及其2年开放标签扩展钻研DELPHI-E也为idebenone的医治的效果供给了赞成性数据。
其它，一项前瞻性、回忆性钻研SYROS对18例已完成DELOS研究并进入缩减获取工程（EAP）蒙受idebenone（900mg/天）治疗的患者进行了且自呼吸效用数据的征集与剖析。毕竟显示，在医治过程当中，先前考察到的idebenone对低落呼吸坚守降落率的有益感召可坚持长达6年。
原文出处：EMA Validates Santhera's Marketing Authorization Application for Puldysa in Duchenne Muscular Dystrophy
原标题问题：罕见病新药！杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入检察，有效延缓呼吸听从下降
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