在一项新的钻研中，来自中国科学院与美国塔夫茨大学的研讨人员开发出一种在肝脏中显著改良的递送CRISPR/Cas9基因编辑工具的办法。这种递送法子使用生物可降解的合成脂质纳米颗粒，将这些基因编纂器械递送到细胞中，准确地旋转细胞的遗传密码，服从高达90%。按照这些研究人员的说法，这些纳米颗粒是迄今为止报道的最有效的CRISPR/Cas9递送工具之一，况且能够有助于榨取技能窒碍，使得基因编纂在一系列临床治疗使用中得以实现。相关研讨后果近期发布在Advanced Materials期刊上，论文标题问题为“Fast and Efficient CRISPR/Cas9 Genome Editing In Vivo Enabled by Bioreducible Lipid and Messenger RNA Nanoparticles”。
图片来自Qiaobing Xu, Tufts University。
CRISPR/Cas9基因编辑琐屑已成为一种创造数百种基因功能的壮大钻研器械，而且今朝正在作为一种治疗各种疾病的治疗性工具加以探寻。然而，在临床使用具有可行性之前，依然存在一些妙技阻滞。CRISPR/Cas9是一种大份子复合物，含有一种能够切割靶基因组序列双链的核酸酶（Cas9），以及一种对基因组进行扫描来辅佐这类核酸酶找到待编辑的特定序列的单导游RNA（sgRNA）。鉴于它是一种大的分子复合物，很难将CRISPR/Cas9直接递送到细胞核中，只要在细胞核中，它能力发扬它的浸染。其它人已将这些基因编纂分子包装到病毒、聚合物和差距类型的纳米颗粒中以让它们进入细胞核中，但是较低的转移服从制约了它们在病例运用中的使用和干事。
这项钻研中描画的脂质纳米颗粒包埋编码Cas9的信使RNA（mRNA）。一旦这些包含sgRNA的纳米颗粒的内含物监管到细胞中，细胞中的卵白出产工厂接收这类mRNA模板，并垄断这类模板剖明Cas9卵白，从而完成这类基因编辑器材的感化。这些纳米颗粒的一种奇幻特色在于它们是由脂肪链中含有二硫键的合成脂质制成。当这些纳米颗粒进入细胞中时，细胞中的情况破不佳了二硫键而将它们拆解开，从而招致它们中的内含物疾速高效地开释到细胞中。
论文一块儿通讯作者、塔夫茨大学子物医学项目副教授Qiaobing Xu说道，“咱们才刚劈头察看到CRISPR疗法在人体临床试验中的使用。这些疾病包括镰状细胞病、杜氏肌养分不良症、亨廷顿病，以致得多癌症。咱们巴望这一搁浅将使我们朝着让CRISPR成为一种有用与合用的医治方法的偏向上又迈出了一步。”
这些研究人员将这类新方式运用于小鼠中，以便减少编码PCSK9的基因的具有，此中PCSK9的不够与较低的LDL胆固醇与下降的心血管疾病风险具备联系关系性。论文一同通讯作者、中国科学院北京份子科学国家试验室的王明（Ming Wang）教授说道，“这些脂质纳米颗粒是我们见过的最无效的CRISPR/Cas9载体之一。我们的确能够在小鼠中以80％的屈就抑制PCSK9告白，这表明它有蓝图用于医治运用上。”
原始来由：1.Ji Liu et al.Fast and Efficient CRISPR/Cas9 Genome Editing In Vivo Enabled by Bioreducible Lipid and Messenger RNA Nanoparticles. Advanced Materials, 2019,
doi:10.1002/adma.201902575.
2.Novel nanoparticles deliver CRISPR gene editing tools into the cell with much higher efficiency
https://phys.org/news/2019-07-nanoparticles-crispr-gene-tools-cell.html
原问题：Adv Mater：新型纳米颗粒更高效地将CRISPR基因编纂工具递送到细胞中
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