编译丨newborn
Horizon Pharma翌日发布了考证性III期OPTIC试验的新数据，后果显示：与劝慰剂比较，teprotumumab对活动性甲状腺眼病（TED）的几种破欠安性影响有显著甜头，包罗复视、生活质量（QoL）和病例勾当评分（CAS）。
今朝，teprotumumab治疗活动性TED的生物废品许可要求正在遭受美国FDA的优先查察，将在2020年3月8日作出审查选择。夙昔，FDA已授予teprotumumab医治勾当性TED的攻破性药精力格、孤儿药资历、快捷通道资历、优先审查资历。
若是失掉核准，teprotumumab将成为首个治疗勾当性TED的药物。当前，Horizon也正在睁开OPTIC-X裁减研究，以进一步相识teprotumumab的经久医治的效果与平安性。
此次申请是基于OPTIC研究和一项II期临床研究的被动数据。往年3月揭晓的OPTIC钻研顶线终于显示，钻研达到主要绝顶，与抚慰剂比较，teprotumumab治疗的患者眼球突出或鼓胀显示出显着改善。详细数据为：teprotumumab组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀绝对基线削减≥2毫米，抚慰剂组为9.5%，数据具有统计学明明差异。钻研也达到了全数次要止境，包孕复视减少、生活生计质量改善、临床活动评分飞腾。该研究中，teprotumumab的耐受性良好，大多半不良事故是轻度或中度，在治疗时期或治疗后或许管教和整治。
这次颁发了OPTIC钻研多个次要终点的新数据：
——复视：在第24周，teprotumumab组有68%的患者复视程度较基线水平至少改进一级，安抚剂组比例为29%。
——糊口品质：在第24周，teprotumumab组Graves眼病保管风致量表平均更动为13.79，安抚剂组患者的匀称变动为4.43。这些评分表达，与安抚剂比照，这些QoL目标有统计学与病例意思的改善。
——CAS评分：在第24周，teprotumumab组有更多比例的患者CAS值达到0或1（59% vs 21%）。
——眼球突出：医治24周时代，teprotumumab组眼球突出匀称削减为2.82毫米，安慰剂组为0.54毫米。在所有研讨年华点，teprotumumab与劝解剂在眼球突出绝对基线的减少方面均具备统计学寄义。
——总缓解率：医治第24周，teprotumumab组总减缓率（眼球突出减少≥2毫米以及CAS改进≥2分）显然高于宽慰剂组（78% vs 7.1%）。在所有别的研究光阴点，teprotumumab与安抚剂比较在总减缓率方面均明明更高。
Teprotumumab是一种靶向降服胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的全人IgG1单抗，靶向结合IGF-1R/TSHR旌旗灯号复合物，阻断自身免疫抗体攻击眼眶细胞、封锁疾病本源的IGF-1R/TSHR旌旗灯号通路、减少炎症以及防御眼后细胞过火成长和无色质酸聚集。当前，teprotumumab正斥地用于中度至重度TED的医治。
参考本源：
1、New Data from Teprotumumab Phase 3 OPTIC Study Shows Significantly Reduced Double Vision and Improved Quality of Life for People with Active Thyroid Eye Disease
2、New Data from Phase 3 Teprotumumab Trial (OPTIC) Shows Dramatic Reduction in Proptosis, or Eye Bulging, the Main Cause of Morbidity in Active Thyroid Eye Disease (TED)
3、AACE IR TED/OPTIC Presentation (Dr. R. Douglas)
