维昇药业26日宣布其TransCon人生长激素向中国国家药品看管希图局（NMPA）递交的III期临床试验要求曾经得到批准，行将在中国开展治疗幼儿生长激素缺失症的临床研讨。TransCon人成长激素将成为中国首个未经润色的长效人成长激素，每星期一次使用，可继续拘留与每日一次制剂异样的人成长激素。近期，TransCon人成长激素被欧盟委员会赋与治疗儿童生长激素缺失症的孤儿药认证[1] 。今朝在美国及欧洲尚无长效成长激素可使用。
TransCon人生长激素，是全世界唯一接纳 “暂时邻接 （Transient Conjugation）”专利技术设计的人成长激素前药。该药物的感召机制有别于别的技术手段的长效成长激素相通物。其可以保证在人体内继续 7天释放未经修饰的、存在活性的人成长激素，确保具备活性的人成长激素在体内的机关散布和每日一次的重组生长激素（rhGH）坚持一致 。当前该药物已经在东洋完成生长激素不敷症幼儿的关键性III期临床研究（heiGHt研讨），一线数据在往年3月的美外洋分泌年会（ENDO 2019）以及近期维也纳欧洲儿科内渗出年会上宣告。TransCon人成长激素在治疗52周后的年化成长速率显著优于每日一次的重组人生长激素（两组差值=0.86cm/年，p=0.0088）。该终究也证熟习行使TransCon妙技的TransCon 人生长激素的与众差别。
生长激素不够症（GHD）指成长激素渗出屈服窒碍所致的生长迟缓，是一种很有问题影响幼儿青少年身心安康的疾病，病发率约为1/10000～1/1000[2]。儿童纯正性GHD表现为身段魁岸，成长速度缓慢以及低血糖左袒。未治疗者成年时男性匀称身高143厘米，女性130厘米。GHD儿童身段比例畸形，然则四肢举动小，面中部小，皮下脂肪增厚，肌肉量降低，发须稀少，声音凶猛，青春期及集团骨骼牙齿冲弱耽误。5%的儿科GHD患者有低血糖但在生长激素医治后改良[3]。GHD也会影响幼儿智力及个人的侥幸感。
GHD治疗是一个临时进程，屡屡需要治疗数年，累计数千次的逐日一次皮下注射医治，导致患者盲从性差、医治负担重，没法完成预期的医治指数。据文献报导，多达70%的GHD儿童对逐日注射依从性不佳。而患者对治疗征服性的差异大约组成病例诊疗实际中治疗成绩的差异[4][5][6]。这次III期病例试验的牵头单元华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平传授显露：“注射频次低，治疗负担轻，疗效优于传统逐日一次的重组人成长激素，且不增进安全性记挂的药物正是病例及患者真正所需。”
依据国务院旧日印发了对于施行康健中国行动（2019-2030）的看法，到2022年与2030年，5岁如下幼儿成长迟缓率分别要低于7%和5%[7]。维昇药业ceo卢安邦指出：“满足目前GHD临床治疗未被满足的需求与实施康健中国行动以高涨幼儿成长迟缓率的总体指数亲密干系。TransCon人生长激素获批在中国睁开III期临床试验，维昇药业作为TransCon人生长激素在大中华区的独家受权研发及发卖企业，将以此为出发点与中国儿科内渗出专家一起，全力促退TransCon 人成长激素在中国的上市计划，为中国罹患GHD的儿童带来举世领先的医治方案，救援实现预期治疗方针，造福更多患儿得到安康的未来。”
[1] https://ascendispharma.gcs-网站.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-receives-orphan-designation-transcontm-hgh
[2] 林果为，王吉耀，葛均波，等，合用外科学第15版
[3] Pediatric Growth Hormone Deficiency. (Accessed 8-March, 2019, at https://emedicine.medscape.com/article/923688-overview.)
[4] Rosenfeld RG, Bakker B. Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy. Endocr Pract 2008;14:143-54.(https://doi.org/10.4158/ep.14.2.143)
[5] Bang P, Bjerknes R, Dahlgren J, et al. A comparison of different definitions of growth response in short prepubertal children treated with growth hormone. Horm Res Paediatr 2011;75:335-45.(https://doi.org/10.1159/000322878)
[6] Cutfield WS, Derraik JGB, Gunn AJ, et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is co妹妹on and impairs linear growth. PLoS ONE 2011, 6(1): e16223
[7] 健康中国步履（2019—2030年）（http://www.gov.cn/xinwen/2019-07/15/content_5409694.htm）
动静根源：维昇药业
