特利加压素治疗1型肝肾综合征达到3期临床的终点

文章来源:健康时报 2019-08-20 19:12

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日前,总部位于英国的生物医药公司Mallinckrodt宣布,其特利加压素(terlipressin)在用于医治1型肝肾分析征(hepatorenal syndrome type 1,HRS-1)的要害3期执行CONFIRM中,抵达了试验的首要终点与悉数次要绝顶。估量,Mallinckrodt将在明年年头为特利加压素提交新药要求(NDA)。 
 
特征是重症肝病激发快捷肾脏效率衰竭的HRS-1,是一种诱惑生命的习见急症。HRS因为血流能源学无比而发展,导致内脏与混身血管舒张,但也会诱发门静脉高压并最终招致肾血管膨胀。压缩屈从不全招致的心输入量不敷会添加肾效率衰竭的风险。HRS-1在美国的年发病率约为3-4万例。HRS-1一样平常预后很差,其中位留存期小于2周,何况大于80%的患者在3个月之内出生。今朝,加拿大和美国尚未针对HRS-1的获批疗法。 
 
▲特利加压素的分子布局式(图片源头:Edgar181 [Public domain]) 
特利加压素是血管加压素的前体药物,主要劝化于内脏循环动脉血管滑润肌V1受体,决定性缩短内脏血管,消沉门静脉血流量及压力。特利加压素有改良肾遵命,推进腹旱灾者的尿钠渗出的作用。 
多达300名患者列入的CONFIRM实验是在美国和加拿猛进行的多焦点履行,旨在验证特利加压素治疗HRS-1的有效性与保险性。当选的患者搜聚发生发火急性肾恪守衰竭的肝软化与腹水病人,他们对利尿剂或白蛋白无反响。履行达到了逆转HRS症状的主要终点,收罗改良肾坚守,预防透析,以及进步患者的短期生活生计率。详细的实行终归将在未来召开的医学大会上发表。 
注:原文有删减。 
参照资料: 
[1] Mallinckrodt Announces Positive Top-Line Results from its Pivotal Phase 3 CONFIRM Trial of Terlipressin in Patients with Hepatorenal Syndrome Type 1 (HRS-1). Retrieved Aug. 15, 2019, from http://www.mallinckrodt.com/about/news-and-media/news-detail/?id=26066 
[2] Florence Wong, et al., (2012). Recent advances in our understanding of hepatorenal syndrome. Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology, https://www.nature.com/articles/nrgastro.2012.96 
[3] Yogesh Chawla, et al., (2011). Terlipressin in hepatorenal syndrome: Evidence for present indications. Journal of Gastroenterology and Hepatology, https://doi.org/10.1111/j.1440-1746.2010.06583.x 
原题目:速递 | 补救肝肾急症患者生命,加压素类新药达到3期临床绝顶 
 
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